UX111 (rebisufligene etisparvovec)
A 型聖菲利波綜合徵（黏多糖貯積症 IIIA 型） · A 型聖菲利波綜合徵患者
RARE · Ultragenyx Pharmaceutical
監管認定
完整時間線
4 個里程碑預計 FDA 作出決定
FDA 將尋求 UX111 加速批准的 BLA 重新提交的行動日期定為 2026 年 9 月 19 日。
Ultragenyx — BLA resubmission acceptance and PDUFA date↗FDA 受理 BLA 重新提交
Ultragenyx 補充回應此前生產相關觀察項的信息後，FDA 受理 UX111 BLA 重新提交。
Ultragenyx — BLA resubmission acceptance↗FDA 在首個審評週期發出完整回覆函
CRL 指出化學、生產和質量控制問題；Ultragenyx 表示 FDA 認可臨床數據穩健，生物標誌物證據具有支持作用。
Ultragenyx — UX111 Complete Response Letter↗Ultragenyx 提交原始 BLA
Ultragenyx 依據正在進行的 Transpher A 研究數據提交原始 BLA，尋求加速批准。
Ultragenyx — 2024 results and UX111 regulatory update↗相關新聞
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2026年9月2日Ultragenyx Announces Phase 3 Aspire results in Angelman Syndrome
2026年9月1日Ultragenyx Announces the Publication of a Successful 96-Week Randomized, Placebo-Controlled Trial with Crossover Treatment of GENGLYCOS™ (also known as DTX401) AAV Gene Therapy in GSDIa in The Journal of Inherited Metabolic Disease
2026年8月25日Ultragenyx Reports Inducement Grant Under Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4)
2026年8月19日Ultragenyx Announces U.S. FDA Approval of GENGLYCOS™ Gene Therapy, the First-Ever FDA-Approved Treatment Designed to Treat the Underlying Cause of Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)