公司資料
Ultragenyx Pharmaceutical 股價、新聞與催化劑
- 股票代碼:
- RARE
- 交易所:
- NASDAQ
- 產業:
- Biopharma
- 所在地:
- United States
股票表現
14.46 USD (-0.28%)
收盤價
最後更新: 2026年10月6日
2.15B USD
市值
股價為何變動
最新監測到的公司動態為「Ultragenyx Enters into Agreement to Sell Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher for $210 Million」。相應的收盤價反應尚未產生。
公司概覽
罕見疾病組合
Ultragenyx Pharmaceutical開發和商業化治療嚴重罕見和超罕見遺傳病的療法。其產品組合涵蓋抗義寡核苷酸、酶和小分子藥物以及腺相關病毒基因療法。
用於安傑爾曼綜合症的GTX-102
GTX-102，或apazunersen，是一種反義寡核苷酸，旨在重新激活神經元中UBE3A的通常沉默的父副本。它正在對完全母體UBE3A缺失患者的3期Aspire研究和其他基因型和年齡組的2/3期Aurora研究中進行評估。
用於GSDIa的DTX401
DTX401，或pariglasgene brecaparvovec，是FDA正在審查的糖原儲存病Ia型的AAV8基因療法。該計劃旨在通過一次性治療恢復葡萄糖-6-磷酸酶活性並改善代謝控制。
用於Sanfilippo綜合徵的UX111
UX111，或rebisufligene etisparvovec，是FDA審查的A型Sanfilippo綜合徵的AAV9基因療法。重新提交的申請尋求在進展性兒科神經退行性疾病中加速批准。
OTC缺乏症的DTX301
DTX301，或阿瓦洛卡根ontaparvovec，是一種用於治療鳥氨酸轉卡米酶缺乏症的AAV8基因療法。3期計劃證明了24小時血漿氨的減少，支持了註冊的持續發展。
未來催化劑
- GTX-102的3期Aspire數據預計將在2026年下半年發佈。
- 預計2026年下半年完成第2/3階段極光研究的註冊。
- FDA預計在2026年8月23日之前對DTX401 BLA採取行動。
- FDA預計在2026年9月19日之前對UX111 BLA採取行動。
- 預計2027年上半年會有額外的DTX301臨床數據。
近期新聞
新聞標題由機器翻譯，詳情為英文原文。
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