GENGYLCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr; DTX401)
作為 Ia 型肝醣儲積病營養管理的輔助治療，減少每日玉米澱粉攝取量 · 8 歲及以上 Ia 型肝醣儲積病成人與兒童患者
RARE · Ultragenyx Pharmaceutical
監管認定
完整時間線
8 個里程碑原 PDUFA 日期因提前獲批而不再適用
FDA 原將 8 月 23 日設為 DTX401 BLA 的 PDUFA 目標行動日期。FDA 於 8 月 19 日授予加速批准，比目標日期提前四天。
Ultragenyx — BLA acceptance and August 23 action date↗FDA 加速批准 GENGYLCOS
FDA 加速批准 GENGYLCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr），這是首個獲批用於 Ia 型肝醣儲積病的治療方案。該基因療法用於 8 歲及以上成人與兒童患者，作為營養管理的輔助治療以減少每日玉米澱粉攝取量。在隨機研究中，與安慰劑相比，接受 GENGYLCOS 治療的患者每日玉米澱粉攝取量較基線平均減少 31%。
FDA — Accelerated approval of GENGYLCOS for GSDIa↗FDA 當時預計無需召開諮詢委員會會議
Ultragenyx 報告稱，FDA 當時預計不會就 DTX401 申請召開諮詢委員會會議。
Ultragenyx — First-quarter 2026 regulatory update↗FDA 受理 BLA 並授予優先審評
FDA 受理該申請，授予優先審評，並將 2026 年 8 月 23 日設為行動日期。
Ultragenyx — FDA acceptance and Priority Review↗相關新聞
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