JOENJA (leniolisib) 40 mg and 50 mg tablets
活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 綜合徵 · 體重不低於 27 kg 的 4 至 11 歲兒童
PHAR · Pharming Group
監管認定
完整時間線
6 個里程碑預計 FDA 作出決定
FDA 將重新提交的兒科 sNDA 的 PDUFA 目標行動日期定為 2026 年 10 月 24 日。
Pharming — Resubmission acceptance and PDUFA date↗FDA 受理重新提交的 sNDA
該重新提交申請尋求批准體重至少 27 kg 的 4 至 11 歲兒童每日兩次服用 40 mg 和 50 mg，並納入 FDA 要求的額外生產批次分析數據。
Pharming — Resubmission acceptance↗Pharming 與 FDA 舉行 A 類會議
該會議在首輪 CRL 後舉行，並明確了兒科 sNDA 重新提交的範圍。
Pharming — Resubmission acceptance and regulatory history↗相關新聞
2026年9月11日
FDA approves Pharming’s Joenja® as first treatment for children with APDS in the U.S.
2026年9月9日Pharming Group to participate in September investor conferences
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2026年7月30日Pharming reports second quarter and first half 2026 financial results and revises year-end guidance; strong Joenja momentum and near-term clinical readouts to support broader therapeutic use