公司資料
Pharming Group 股價、新聞與催化劑
- 股票代碼:
- PHAR
- 交易所:
- NASDAQ
- 產業:
- Biotechnology
- 所在地:
- United States
股票表現
9.95 USD (-0.40%)
收盤價
最後更新: 2026年10月1日
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市值
股價為何變動
截至 2026年10月1日，PHAR 下跌 0.40%，收於 $9.95。目前新聞監測窗口內未發現新的同公司新聞。
公司概覽
全球罕見疾病公司
Pharming Group是一家商業階段的生物製藥公司，開發和商業化治療罕見、衰弱和危及生命的疾病的小分子和生物藥物。該公司總部位於荷蘭萊頓，在美國和歐洲運營，並在多個國際市場銷售兩種罕見疾病產品。
RUCONEST用於遺傳性血管水腫
RUCONEST是一種用於治療遺傳性血管性水腫急性發作的靜脈注射治療。Pharming為疾病負擔高的患者定位產品，包括那些經歷嚴重或頻繁發作或其他按需治療結果不足的患者。特許經營權現在主要集中在美國市場。
APDS的Joenja
Joenja，或leniolisib，是激活PI3K delta綜合徵的靶向治療，PI3K delta綜合徵是一種由失調的PI3K delta信號引起的罕見原發性免疫缺陷。該產品在美國和不斷擴大的國際市場中得到了批准，符合條件的人群因司法管轄區而異。Pharming將商業化與遺傳診斷和患者識別計劃相結合，旨在找到以前未被識別的APDS患者。
Leniolisib擴展超越APDS
Pharming正在兩項涉及更廣泛的原發性免疫缺陷和免疫失調的2期研究中評估雷尼奧利西布。一項研究招募了與PI3K delta信號改變相關的遺傳定義疾病患者，而另一項研究側重於常見可變免疫缺陷。該公司預計這兩項研究將為更廣泛的CVID人群提供單一的註冊3期戰略。
線粒體疾病管線
納帕齊酮，前身為KL1333，是Pharming對由線粒體DNA突變引起的原發性線粒體疾病的關鍵階段候選藥物。FALCON研究正在評估有疲勞和肌肉無力等症狀的成人療法，並代表了該公司在leniolisib特許經營權之外的主要臨床計劃。
未來催化劑
- 2026年10月24日，FDAPDUFA就某些4至11歲患有APDS的兒童的Joenja sNDA做出了決定。
- 2026年第四季度，與改變的PI3K delta信號相關的遺傳定義原發性免疫缺陷的雷尼奧利西布的頂級第2期數據。
- 2026年第四季度CVID中雷尼奧利西布的頂級第2期數據，並有免疫失調。
- 2026年完成對線粒體DNA驅動的原發性線粒體疾病中納帕齊酮的關鍵FALCON研究的註冊。
近期新聞
新聞標題由機器翻譯，詳情為英文原文。
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