公司資料
BioMarin Pharmaceutical 股價、新聞與催化劑
- 股票代碼:
- BMRN
- 交易所:
- NASDAQ
- 產業:
- Gene Therapy
- 所在地:
- United States
股票表現
56.12 USD (-1.77%)
收盤價
最後更新: 2026年11月5日
10.3B USD
市值
股價為何變動
截至 2026年11月5日，BMRN 下跌 1.77%，收於 $56.12。目前新聞監測窗口內未發現新的同公司新聞。
公司概覽
全球罕見疾病生物技術公司
BioMarin 開發和商業化治療遺傳定義的罕見疾病的藥物。 它的模型將遺傳和疾病生物學專業知識與生物制劑、小分子、酶替代、肽療法和基因療法相結合，並得到全球商業和製造組織的支持。
骨骼條件特許經營權
VOXZOGO 是 BioMarin 骨骼疾病業務的中心，並被批准用於軟骨發育不全的兒童。 該公司正在將特許經營權擴大到低軟骨發育症，同時開發 BMN 333，BMN 333是一種長效的 C 型鈉利尿肽，旨在支持軟骨發育不全的較少劑量。
代謝和酶治療組合
BioMarin 在遺傳性代謝和神經系統疾病中銷售 VIMIZIM、NAGLAZYME、PALYNZIQ、BRINEURA 和 ALDURAZYME。 收購 Amicus 增加了用於 Fabry 病的 GALAFOLD 和用於晚期 Pompe 病的 POMBILITI plus OPFOLDA，擴大了口服和基於酶的治療模式的商業組合。
基因療法和遺傳醫學
該公司為血友病 A 開發了 ROCTAVIAN，即使縮小了商業重點，也保留了基因治療能力。 其管道還包括用於杜氏肌萎縮症的 BMN 351和用於罕見神經發育疾病的反義寡核苷酸的合作。
通過業務發展擴大管道
BioMarin 通過有針對性的收購和許可來補充內部研究。 BMN 820是治療局灶性節段性腎小球硬化症的口服 CCR2抑制劑，增加了一個晚期腎病計劃，而 Amicus 交易增加了上市療法的數量和公司可解決的罕見疾病人群。
未來催化劑
- 在2026年9月的歐洲小兒內分泌學會會議上，介紹了 VOXZOGO 在心軟骨發育不全症中的完整3期 CANOPY-HCH-3數據集。
- 美國食品藥品監督管理局更新 VOXZOGO 軟骨發育不全 sNDA 的審查狀態，以及2026年第三季度的結果，如果獲得批准，可能會在2027年推出。
- 2027年2月28日，美國食品藥品監督管理局 PDUFA 決定全面批准 VOXZOGO 在軟骨發育不全兒童中。
- 2027年長效 CNP 候選 BMN 333的第2/3階段數據更新。
- 2028年局灶性節段性腎小球硬化中 BMN 820的關鍵3期行動3數據。
- BMN 351 Duchenne 肌肉萎縮症計劃在2026年底前更新。
近期新聞
新聞標題由機器翻譯，詳情為英文原文。
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