UX111 (rebisufligene etisparvovec)
A 型圣菲利波综合征（黏多糖贮积症 IIIA 型） · A 型圣菲利波综合征患者
RARE · Ultragenyx Pharmaceutical
监管认定
完整时间线
4 个里程碑预计 FDA 作出决定
FDA 将寻求 UX111 加速批准的 BLA 重新提交的行动日期定为 2026 年 9 月 19 日。
Ultragenyx — BLA resubmission acceptance and PDUFA date↗FDA 受理 BLA 重新提交
Ultragenyx 补充回应此前生产相关观察项的信息后，FDA 受理 UX111 BLA 重新提交。
Ultragenyx — BLA resubmission acceptance↗FDA 在首个审评周期发出完整回复函
CRL 指出化学、生产和质量控制问题；Ultragenyx 表示 FDA 认可临床数据稳健，生物标志物证据具有支持作用。
Ultragenyx — UX111 Complete Response Letter↗Ultragenyx 提交原始 BLA
Ultragenyx 依据正在进行的 Transpher A 研究数据提交原始 BLA，寻求加速批准。
Ultragenyx — 2024 results and UX111 regulatory update↗相关新闻
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