公司资料
Ultragenyx Pharmaceutical 股价、新闻与催化剂
- 股票代码:
- RARE
- 交易所:
- NASDAQ
- 行业:
- Biopharma
- 所在地:
- United States
股票表现
14.46 USD (-0.28%)
收盘价
最后更新: 2026年10月6日
2.15B USD
市值
股价为何变动
最新监测到的公司动态为“Ultragenyx Enters into Agreement to Sell Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher for $210 Million”。相应的收盘价反应尚未产生。
公司概览
罕见疾病组合
Ultragenyx Pharmaceutical开发和商业化治疗严重罕见和超罕见遗传病的疗法。其产品组合涵盖抗义寡核苷酸、酶和小分子药物以及腺相关病毒基因疗法。
用于安杰尔曼综合症的GTX-102
GTX-102，或apazunersen，是一种反义寡核苷酸，旨在重新激活神经元中UBE3A的通常沉默的父副本。它正在对完全母体UBE3A缺失患者的3期Aspire研究和其他基因型和年龄组的2/3期Aurora研究中进行评估。
用于GSDIa的DTX401
DTX401，或pariglasgene brecaparvovec，是FDA正在审查的糖原储存病Ia型的AAV8基因疗法。该计划旨在通过一次性治疗恢复葡萄糖-6-磷酸酶活性并改善代谢控制。
用于Sanfilippo综合征的UX111
UX111，或rebisufligene etisparvovec，是FDA审查的A型Sanfilippo综合征的AAV9基因疗法。重新提交的申请寻求在进展性儿科神经退行性疾病中加速批准。
OTC缺乏症的DTX301
DTX301，或阿瓦洛卡根ontaparvovec，是一种用于治疗鸟氨酸转卡米酶缺乏症的AAV8基因疗法。3期计划证明了24小时血浆氨的减少，支持了注册的持续发展。
未来催化剂
- GTX-102的3期Aspire数据预计将在2026年下半年发布。
- 预计2026年下半年完成第2/3阶段极光研究的注册。
- FDA预计在2026年8月23日之前对DTX401 BLA采取行动。
- FDA预计在2026年9月19日之前对UX111 BLA采取行动。
- 预计2027年上半年会有额外的DTX301临床数据。
近期新闻
新闻标题由机器翻译，详情为英文原文。
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