GENGYLCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr; DTX401)
作为 Ia 型糖原贮积病营养管理的辅助治疗，减少每日玉米淀粉摄入量 · 8 岁及以上 Ia 型糖原贮积病成人和儿童患者
RARE · Ultragenyx Pharmaceutical
监管认定
完整时间线
8 个里程碑原 PDUFA 日期因提前获批而不再适用
FDA 原将 8 月 23 日设为 DTX401 BLA 的 PDUFA 目标行动日期。FDA 于 8 月 19 日授予加速批准，比目标日期提前四天。
Ultragenyx — BLA acceptance and August 23 action date↗FDA 加速批准 GENGYLCOS
FDA 加速批准 GENGYLCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr），这是首个获批用于 Ia 型糖原贮积病的治疗方案。该基因疗法用于 8 岁及以上成人和儿童患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。在随机研究中，与安慰剂相比，接受 GENGYLCOS 治疗的患者每日玉米淀粉摄入量较基线平均减少 31%。
FDA — Accelerated approval of GENGYLCOS for GSDIa↗FDA 当时预计无需召开咨询委员会会议
Ultragenyx 报告称，FDA 当时预计不会就 DTX401 申请召开咨询委员会会议。
Ultragenyx — First-quarter 2026 regulatory update↗FDA 受理 BLA 并授予优先审评
FDA 受理该申请，授予优先审评，并将 2026 年 8 月 23 日设为行动日期。
Ultragenyx — FDA acceptance and Priority Review↗相关新闻
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