公司资料
BioMarin Pharmaceutical 股价、新闻与催化剂
- 股票代码:
- BMRN
- 交易所:
- NASDAQ
- 行业:
- Gene Therapy
- 所在地:
- United States
股票表现
56.12 USD (-1.77%)
收盘价
最后更新: 2026年11月5日
10.3B USD
市值
股价为何变动
截至 2026年11月5日，BMRN 下跌 1.77%，收于 $56.12。当前新闻监测窗口内未发现新的同公司新闻。
公司概览
全球罕见疾病生物技术公司
BioMarin 开发和商业化治疗遗传定义的罕见疾病的药物。 它的模型将遗传和疾病生物学专业知识与生物制剂、小分子、酶替代、肽疗法和基因疗法相结合，并得到全球商业和制造组织的支持。
骨骼条件特许经营权
VOXZOGO 是 BioMarin 骨骼疾病业务的中心，并被批准用于软骨發育不全的儿童。 该公司正在将特许经营权扩大到低软骨发育症，同时开发 BMN 333，BMN 333是一种长效的 C 型钠利尿肽，旨在支持软骨发育不全的较少剂量。
代谢和酶治疗组合
BioMarin 在遗传性代谢和神经系统疾病中销售 VIMIZIM、NAGLAZYME、PALYNZIQ、BRINEURA 和 ALDURAZYME。 收购 Amicus 增加了用于 Fabry 病的 GALAFOLD 和用于晚期 Pompe 病的 POMBILITI plus OPFOLDA，扩大了口服和基于酶的治疗模式的商业组合。
基因疗法和遗传医学
该公司为血友病 A 开发了 ROCTAVIAN，即使缩小了商业重点，也保留了基因治疗能力。 其管道还包括用于杜氏肌萎缩症的 BMN 351和用于罕见神经发育疾病的反义寡核苷酸的合作。
通过业务发展扩大管道
BioMarin 通过有针对性的收购和许可来补充内部研究。 BMN 820是治疗局灶性节段性肾小球硬化症的口服 CCR2抑制剂，增加了一个晚期肾病计划，而 Amicus 交易增加了上市疗法的数量和公司可解决的罕见疾病人群。
未来催化剂
- 在2026年9月的欧洲小儿内分泌学会会议上，介绍了 VOXZOGO 在心软骨发育不全症中的完整3期 CANOPY-HCH-3数据集。
- 美国食品药品监督管理局更新 VOXZOGO 软骨发育不全 sNDA 的审查状态，以及2026年第三季度的结果，如果获得批准，可能会在2027年推出。
- 2027年2月28日，美国食品药品监督管理局 PDUFA 决定全面批准 VOXZOGO 在软骨發育不全儿童中。
- 2027年长效 CNP 候选 BMN 333的第2/3阶段数据更新。
- 2028年局灶性节段性肾小球硬化中 BMN 820的关键3期行动3数据。
- BMN 351 Duchenne 肌肉萎缩症计划在2026年底前更新。
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新闻标题由机器翻译，详情为英文原文。
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