UX111 (rebisufligene etisparvovec)
サンフィリッポ症候群 A 型（ムコ多糖症 IIIA 型） · サンフィリッポ症候群 A 型患者
RARE · Ultragenyx Pharmaceutical
規制上の指定
全タイムライン
4 件のマイルストーンFDA の判断予定
FDA は UX111 の迅速承認を求める BLA 再申請のアクション日を 2026 年 9 月 19 日に設定した。
Ultragenyx — BLA resubmission acceptance and PDUFA date↗FDA が BLA 再申請を受理
Ultragenyx が前回の製造関連指摘に対応する情報を追加した後、FDA は UX111 BLA 再申請を受理した。
Ultragenyx — BLA resubmission acceptance↗FDA が初回審査で審査完了通知書を発行
CRL は CMC 上の指摘を示した。Ultragenyx は、FDA が臨床データを堅牢と認め、バイオマーカーのエビデンスも支持的と評価したと説明した。
Ultragenyx — UX111 Complete Response Letter↗Ultragenyx が当初の BLA を提出
Ultragenyx は進行中の Transpher A 試験データに基づき、迅速承認を求める当初の BLA を提出した。
Ultragenyx — 2024 results and UX111 regulatory update↗関連ニュース
Ultragenyx Announces Approval of FAYUVI™ Gene Therapy, the First-Ever FDA-Approved Treatment for Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)
2026年9月2日Ultragenyx Announces Phase 3 Aspire results in Angelman Syndrome
2026年9月1日Ultragenyx Announces the Publication of a Successful 96-Week Randomized, Placebo-Controlled Trial with Crossover Treatment of GENGLYCOS™ (also known as DTX401) AAV Gene Therapy in GSDIa in The Journal of Inherited Metabolic Disease
2026年8月25日Ultragenyx Reports Inducement Grant Under Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4)
2026年8月19日Ultragenyx Announces U.S. FDA Approval of GENGLYCOS™ Gene Therapy, the First-Ever FDA-Approved Treatment Designed to Treat the Underlying Cause of Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)