企業プロフィール
Ultragenyx Pharmaceutical 株価・ニュース・カタリスト
- ティッカー:
- RARE
- 取引所:
- NASDAQ
- セクター:
- Biopharma
- 所在地:
- United States
株価パフォーマンス
14.46 USD (-0.28%)
終値
最終更新: 2026年10月6日
2.15B USD
時価総額
株価変動の要因
最新のモニタリング対象企業ニュースは「Ultragenyx Enters into Agreement to Sell Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher for $210 Million」です。対応する終値の反応はまだ確認できません。
企業概要
希少疾患ポートフォリオ
Ultragenyx Pharmaceuticalは、深刻な希少および超希少な遺伝病の治療法を開発し、商業化しています。そのポートフォリオは、アンチセンスオリゴヌクレオチド、酵素および小分子薬、およびアデノ関連ウイルス遺伝子治療にまたがっています。
エンジェルマン症候群のためのGTX-102
GTX-102、またはapazunersenは、ニューロン内のUBE3Aの通常沈黙の父性コピーを再活性化するために設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチドです。完全な母体UBE3A欠失の患者を対象とした第3相アスパイア研究と、他の遺伝子型と年齢層にわたる第2/3相オーロラ研究で評価されています。
GSDIa用DTX401
DTX401、またはpariglasgene brecaparvovecは、グリコーゲン貯蔵疾患Ia型に対するFDAレビュー下にあるAAV8遺伝子治療です。このプログラムは、グルコース-6-ホスファターゼ活性を回復し、1回限りの治療を通じて代謝制御を改善するように設計されています。
サンフィリッポ症候群のUX111
UX111、またはrebisufligene etisparvovecは、サンフィリッポ症候群A型に対するFDAレビューのAAV9遺伝子治療です。再提出された申請書は、進行性の小児神経変性疾患の迅速な承認を求めています。
OTC欠乏症のためのDTX301
DTX301、またはavalotcagene ontaparvovecは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症のAAV8遺伝子治療です。第3相プログラムは、24時間プラズマアンモニアの削減を示し、登録に向けた継続的な開発をサポートしています。
今後のカタリスト
- GTX-102の第3相アスパイアデータは2026年後半に予定されています。
- 第2/3相オーロラ研究への登録は2026年後半に完了する予定です。
- DTX401 BLAに対するFDAの行動は、2026年8月23日までに予定されています。
- UX111 BLAに対するFDAの措置は、2026年9月19日までに予定されています。
- 追加のDTX301臨床データは2027年前半に予定されています。
最近のニュース
ニュースタイトルは機械翻訳です。詳細は英語の原文をご覧ください。
- 01
- 02
- 03
- 04
- 05
類似銘柄
事業成熟度、治療領域、カタリスト傾向が近い同業銘柄です。