GENGYLCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr; DTX401)
糖原病 Ia 型の栄養管理の補助として、1 日当たりのコーンスターチ摂取量を減らす治療 · 糖原病 Ia 型の 8 歳以上の成人および小児患者
RARE · Ultragenyx Pharmaceutical
規制上の指定
全タイムライン
8 件のマイルストーン早期承認により当初の PDUFA 期日は適用されず
FDA は DTX401 BLA について 8 月 23 日を PDUFA 目標審査日としていましたが、目標日の 4 日前にあたる 8 月 19 日に迅速承認を付与しました。
Ultragenyx — BLA acceptance and August 23 action date↗FDA が GENGYLCOS を迅速承認
FDA は、糖原病 Ia 型に対する初の承認治療薬となる GENGYLCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr）を迅速承認しました。この遺伝子治療は、8 歳以上の成人および小児患者において、栄養管理の補助として 1 日当たりのコーンスターチ摂取量を減らす目的で使用されます。無作為化試験では、GENGYLCOS 群の 1 日当たりコーンスターチ摂取量は、プラセボ群と比べてベースラインから平均 31% 減少しました。
FDA — Accelerated approval of GENGYLCOS for GSDIa↗FDA は諮問委員会開催を予定していないと表明
Ultragenyx は、FDA が当時 DTX401 申請について諮問委員会を招集する予定はないと報告した。
Ultragenyx — First-quarter 2026 regulatory update↗FDA が BLA を受理し優先審査を付与
FDA は申請を受理し、優先審査を付与して、2026 年 8 月 23 日をアクション日に設定した。
Ultragenyx — FDA acceptance and Priority Review↗関連ニュース
Ultragenyx Enters into Agreement to Sell Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher for $210 Million
2026年10月2日Ultragenyx Announces Marketing Authorisation Application (MAA) Submission to the European Medicines Agency (EMA) for the First Investigational Gene Therapy for MPS IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A)
2026年9月17日Ultragenyx Announces Approval of FAYUVI™ Gene Therapy, the First-Ever FDA-Approved Treatment for Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)
2026年9月2日Ultragenyx Announces Phase 3 Aspire results in Angelman Syndrome
2026年9月1日Ultragenyx Announces the Publication of a Successful 96-Week Randomized, Placebo-Controlled Trial with Crossover Treatment of GENGLYCOS™ (also known as DTX401) AAV Gene Therapy in GSDIa in The Journal of Inherited Metabolic Disease