JOENJA (leniolisib) 40 mg and 50 mg tablets
活性化 PI3Kδ 症候群 · 体重 27 kg 以上の 4～11 歳の小児
PHAR · Pharming Group
規制上の指定
全タイムライン
6 件のマイルストーンFDA の判断予定
FDA は再提出された小児 sNDA の PDUFA 目標期日を 2026 年 10 月 24 日に設定した。
Pharming — Resubmission acceptance and PDUFA date↗FDA が sNDA の再提出を受理
再提出では、体重 27 kg 以上の 4～11 歳児に対する 40 mg および 50 mg の 1 日 2 回投与の承認を求め、FDA が要請した追加の製造ロット分析データも含めた。
Pharming — Resubmission acceptance↗Pharming が FDA と Type A 会議を実施
初回審査の CRL 後に行われ、小児 sNDA 再提出の範囲が定められた。
Pharming — Resubmission acceptance and regulatory history↗FDA が初回審査で審査完了報告通知を発行
FDA は低体重群の追加小児薬物動態情報と、製造ロット試験法に関する追加データおよび説明を求めた。
Pharming — Complete Response Letter↗関連ニュース
FDA approves Pharming’s Joenja® as first treatment for children with APDS in the U.S.
2026年9月9日Pharming Group to participate in September investor conferences
2026年8月13日Pharming announces commercial launch of Joenja (leniolisib) in Japan for adult and pediatric patients with APDS aged 4 and older
2026年8月4日Pharming Group to participate in Canaccord Genuity 46th Annual Growth Conference
2026年7月30日Pharming reports second quarter and first half 2026 financial results and revises year-end guidance; strong Joenja momentum and near-term clinical readouts to support broader therapeutic use