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企業プロフィール

Pharming Group 株価・ニュース・カタリスト

ティッカー:
PHAR
取引所:
NASDAQ
セクター:
Biotechnology
所在地:
United States

株価パフォーマンス

9.95 USD (-0.40%)

終値

最終更新: 2026年10月1日

—

時価総額

株価変動の要因

2026年10月1日 時点で PHAR は 0.40% 下落し、$9.95 で取引を終えました。現在のニュース監視期間内に同社の新しいニュースは確認されませんでした。

企業概要

グローバル希少疾患会社

Pharming Groupは、希少疾患、衰弱疾患、生命を脅かす疾患に対する小分子および生物医薬を開発し、商業化する商業段階のバイオ医薬品会社です。オランダのライデンに本社を置く同社は、米国とヨーロッパで事業を展開し、複数の国際市場で2つの希少疾患製品を販売しています。

遺伝性血管浮腫のためのRUCONEST

RUCONESTは、遺伝性血管浮腫の急性発作に対する静脈内オンデマンド治療です。Pharmingは、重度または頻繁な発作やその他のオンデマンド療法で不十分な結果を経験している患者を含む、高い疾病負担を持つ患者のために製品を位置づけています。フランチャイズは現在、主に米国市場に焦点を当てています。

APDSのためのJoenja

ヨエンジャ、またはレニオリシブは、不調節のPI3Kデルタシグナル伝達によって引き起こされるまれな原発性免疫不全である活性化PI3Kデルタ症候群の標的治療です。この製品は、米国および拡大する国際市場で承認されており、対象となる人口は管轄区域によって異なります。Pharmingは、以前は認識されていないAPDS患者を見つけることを目的とした遺伝子診断および患者識別プログラムと商業化を組み合わせています。

APDSを超えたレニオリシブの拡大

ファーミングは、免疫調節不全を伴うより広範な原発性免疫不全を含む2つの第2相試験でレニオリシブを評価しています。1つの研究では、PI3Kデルタシグナル伝達の変化に関連する遺伝的に定義された障害を持つ患者を登録し、もう1つの研究では、一般的な可変性免疫不全に焦点を当てています。同社は、2つの研究が、より広範なCVID集団における単一の登録第3相戦略に情報を提供することを期待しています。

ミトコンドリア疾患パイプライン

ナパジモン、旧KL1333は、ミトコンドリアDNA変異によって引き起こされる原発性ミトコンドリア疾患のPharmingの重要な段階候補です。FALCONの研究は、疲労や筋力低下などの症状を持つ成人の治療を評価しており、レニオリシブフランチャイズ以外の同社の主要な臨床プログラムを表しています。

今後のカタリスト

  • 2026年10月24日、APDSの4歳から11歳までの特定の子供に対するJoenja sNDAに関するFDA PDUFAの決定。
  • 2026年第4四半期のPI3Kデルタシグナル伝達の変化に関連する遺伝的に定義された原発性免疫不全におけるレニオリシブのトップライン第2相データ。
  • 2026年第4四半期の免疫調節障害を伴うCVIDにおけるレニオリシブのトップライン第2相データ。
  • 2026年にミトコンドリアDNA主導の原発性ミトコンドリア疾患におけるナパジモンの重要なFALCON研究への登録完了。

最近のニュース

ニュースタイトルは機械翻訳です。詳細は英語の原文をご覧ください。

  1. 01

    Pharming announces CEO transition

  2. 02

    Pharming announces U.S. FDA acceptance and Priority Review of sNDA for lower doses of Joenja® to treat children with APDS

  3. 03

    Pharming announces positive Phase II topline data for leniolisib in PIDs with immune dysregulation accepted as late-breaking abstract at ESID 2026

  4. 04

    FDA、ファーマリング社の「Joenja®」を、米国におけるAPDSの小児患者向け初の治療薬として承認した。

  5. 05

    ファーミング・グループ、9月の投資家向けカンファレンスに参加へ

類似銘柄

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