企業プロフィール
uniQure N.V. 株価・ニュース・カタリスト
- ティッカー:
- QURE
- 取引所:
- NASDAQ
- セクター:
- Biopharma
- 所在地:
- United States
株価パフォーマンス
21.01 USD (-8.77%)
終値
最終更新: 2026年11月5日
1.69B USD
時価総額
株価変動の要因
2026年11月5日 時点で QURE は 8.77% 下落し、$21.01 で取引を終えました。現在のニュース監視期間内に同社の新しいニュースは確認されませんでした。
企業概要
AAV遺伝子治療会社
uniQureは、1回の投与後に永続的な利益を提供することを目的としたアデノ関連ウイルス遺伝子治療を開発しています。 同社は、重度の神経疾患および遺伝性疾患にわたるベクター工学、製造、神経外科送達、臨床開発、および規制の専門知識を組み合わせています。
ハンチントン病プログラム
AMT-130は、脳内の突然変異したハンチンチンタンパク質を低下させるための研究用遺伝子治療です。 これはuniQureの主導プログラムであり、治療を受けた患者からの臨床フォローアップと米国での加速承認戦略に基づく規制提出に向けて進められています。
神経学的パイプライン
AMT-260は、発作発生に関与する脳領域への標的送達を使用して、難治性中側頭葉てんかんのために開発されています。 より広範な神経学的ポートフォリオには、SOD1筋萎縮性側索硬化症のためのAMT-162と、同社のCNS配信能力を適用する追加プログラムも含まれています。
希少疾患遺伝子治療
AMT-191は、持続的なα-ガラクトシダーゼA活性を生成するように設計されたファブリー病の治験遺伝子治療です。uniQureはまた、同社が最初に開発し、CSL Behringによって商業化された血友病B遺伝子治療であるHEMGENIXへの経済的および製造的曝露を保持しています。
今後のカタリスト
- 米国 2026年第3四半期の加速承認経路の下でのAMT-130のBLA提出。
- 2026年第3四半期のAMT-130の英国規制申請。
- 2026年9月の4年間のフェーズ1/2 AMT-130データの発表。
- 2026年第3四半期の第2回AMT-260用量コホートへの登録完了。
- 更新されたフェーズ1/2a AMT-260は、2027年上半期に難治性中間側頭葉てんかんをもたらします。
最近のニュース
ニュースタイトルは機械翻訳です。詳細は英語の原文をご覧ください。
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