企業プロフィール
BioMarin Pharmaceutical 株価・ニュース・カタリスト
- ティッカー:
- BMRN
- 取引所:
- NASDAQ
- セクター:
- Gene Therapy
- 所在地:
- United States
株価パフォーマンス
56.12 USD (-1.77%)
終値
最終更新: 2026年11月5日
10.3B USD
時価総額
株価変動の要因
2026年11月5日 時点で BMRN は 1.77% 下落し、$56.12 で取引を終えました。現在のニュース監視期間内に同社の新しいニュースは確認されませんでした。
企業概要
グローバル希少疾患バイオテクノロジー会社
バイオマリンは、遺伝的に定義された希少疾患のための医薬品を開発し、商業化しています。 そのモデルは、遺伝学と疾患生物学の専門知識と、生物学的製剤、小分子、酵素補充、ペプチド治療、遺伝子治療を組み合わせており、世界的な商業および製造組織によってサポートされています。
スケルタルコンディションフランチャイズ
VOXZOGOはBioMarinの骨格疾患事業の中心であり、軟骨形成不全の子供に承認されています。 同社は、軟骨形成不全症での投与頻度の低下をサポートすることを目的とした長時間作用型C型ナトリ尿素ペプチドであるBMN 333を開発しながら、軟骨形成不全症にフランチャイズを拡大しています。
代謝と酵素療法のポートフォリオ
BioMarinは、遺伝性代謝障害および神経疾患にわたってVIMIZIM、NAGLAZYME、PALYNZIQ、BRINEURA、およびALDURAZYMEを販売しています。 Amicusの買収により、ファブリー病にはGALAFOLD、遅発性ポンペ病にはPOMBILITIとOPFOLDAが追加され、経口および酵素ベースの治療モダリティにわたる商業ポートフォリオが拡大しました。
遺伝子治療と遺伝薬
同社は血友病AのためのROCTAVIANを開発し、商業的焦点を狭めても遺伝子治療能力を保持しています。 そのパイプラインには、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するBMN 351と、まれな神経発達状態に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むコラボレーションも含まれています。
事業開発によるパイプラインの拡大
BioMarinは、ターゲットを絞った買収とライセンスで内部研究を補完します。 限局性分節性糸球体硬化症の経口CCR2阻害剤であるBMN 820は、後期腎疾患プログラムを追加し、Amicusの取引により、市販されている治療法の数と同社の対処可能な希少疾患集団の両方が増加しました。
今後のカタリスト
- 2026年9月の欧州小児内分泌学会での心気症におけるVOXZOGOの第3相CANOPY-HCH-3データセットの発表。
- VOXZOGO心気化症sNDAのFDAレビューステータスの更新と2026年第3四半期の結果、承認された場合は2027年のローンチの可能性があります。
- 2027年2月28日、軟骨形成不全の小児におけるVOXZOGOの完全承認に関するFDA PDUFAの決定。
- 2027年の長時間作用型CNP候補BMN 333のフェーズ2/3データ更新。
- 2028年の限局性分節性糸球体硬化症におけるBMN 820のピボットフェーズ3アクション3データ。
- BMN 351デュシェンヌ筋ジストロフィープログラム更新2026年末まで。
最近のニュース
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