Cemdisiran
全身型重症肌無力 · 抗乙酰膽鹼受體抗體陽性的全身型重症肌無力成人患者
REGN · Regeneron Pharmaceuticals
監管認定
完整時間線
4 個里程碑預計 FDA 作出決定
FDA 為按優先審評提交的 cemdisiran NDA 設定 2026 年 11 月目標行動時間；公司尚未披露更具體日期。
Regeneron — Cemdisiran NDA acceptance and PDUFA timing↗FDA 以優先審評受理 NDA
在使用優先審評券後，FDA 以優先審評方式受理 cemdisiran 用於抗 AChR 抗體陽性全身型重症肌無力成人患者的 NDA。
Regeneron — Cemdisiran NDA acceptance↗NIMBLE Phase 3 結果公佈
Cemdisiran 單藥治療在 NIMBLE 中達到主要終點和關鍵次要終點。該試驗也評估了 cemdisiran 聯合 pozelimab，但美國已提交的 NDA 針對 cemdisiran 單藥治療。
Regeneron — Positive NIMBLE Phase 3 results↗NIMBLE Phase 3 研究啓動
NIMBLE 開始在有症狀的全身型重症肌無力成人患者中評估 cemdisiran 單藥及 cemdisiran-pozelimab 聯合方案。
ClinicalTrials.gov — NIMBLE study record (NCT05070858)↗相關新聞
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