Zilurgisertib
進行性骨化性纖維發育不良 · 12 歲及以上進行性骨化性纖維發育不良患者
MIRM · Mirum Pharmaceuticals
監管認定
完整時間線
4 個里程碑預計 FDA 作出決定
FDA 將 zilurgisertib NDA 的 PDUFA 目標行動日期定為 2026 年 9 月 26 日。
Mirum — NDA acceptance, Priority Review and PDUFA date↗公佈關鍵性 PROGRESS 結果
關鍵性 2 期研究顯示，青少年和成人 FOP 患者的異位骨化病灶指標和急性發作活動下降，且無導致停藥或減量的不良事件。
Mirum and Incyte — Positive pivotal PROGRESS results↗Mirum 披露 NDA 已獲受理並取得項目授權
Mirum 從 Incyte 獲得 zilurgisertib 全球獨家權利，並確認 FDA 已受理面向 12 歲及以上患者的 NDA 並授予優先審評。
Mirum — Zilurgisertib license and regulatory update↗2 期 PROGRESS 研究啟動
PROGRESS 開始在 FOP 成人中評估 zilurgisertib，之後為 NDA 提供關鍵有效性和安全性數據。
ClinicalTrials.gov — PROGRESS study record (NCT05090891)↗相關新聞
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