Deramiocel (CAP-1002)
杜氏肌營養不良症 · 伴骨骼肌功能受損的杜氏肌營養不良症患者
CAPR · Capricor Therapeutics
完整時間線
4 個里程碑審評延期後預計 FDA 作出決定
FDA 接受包含 HOPE-3 開放標籤延長期數據及補充分析的重大修訂後，將 deramiocel BLA 的 PDUFA 目標行動日期從 2026 年 8 月 22 日延長至 11 月 22 日。
Capricor — Deramiocel PDUFA extension↗FDA 顧問委員會審議 BLA
FDA 召開細胞、組織和基因療法顧問委員會審議 deramiocel。對於最初擬申報的心肌病適應症是否具有充分證據，委員會投票結果為 3 票贊成、9 票反對。
Capricor — Second-quarter regulatory update↗FDA 恢復 2 類 BLA 重新提交的審評
FDA 將 Capricor 對此前完整回復函的答復作為 2 類重新提交受理，並設定原始行動日期為 2026 年 8 月 22 日。
Capricor — BLA review resumed↗HOPE-3 公佈積極關鍵性結果
Deramiocel 在 Duchenne 肌營養不良症 Phase 3 HOPE-3 研究中達到上肢功能主要終點。
Capricor — Positive HOPE-3 topline results↗相關新聞
Capricor Therapeutics to Report Third Quarter 2026 Financial Results and Provide Recent Corporate Update on November 10
2026年10月5日Capricor Therapeutics Presents Positive HOPE-3 Open-Label Extension Data on Upper Limb Function in Duchenne Muscular Dystrophy at 2026 World Muscle Society Congress
2026年9月17日Capricor Therapeutics to Present HOPE-3 and HOPE-3 Open-Label Extension Data at 2026 World Muscle Society Congress
2026年8月24日Capricor Therapeutics Announces Extension of PDUFA Target Action Date as FDA Continues Review of Deramiocel BLA
2026年8月13日Capricor Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Corporate Update