PYRUKYND (mitapivat)
鐮狀細胞病 · 16 歲及以上鐮狀細胞病患者
AGIO · Agios Pharmaceuticals, Inc.
監管認定
完整時間線
5 個里程碑預計 FDA 作出決定
FDA 將通過加速批准路徑提交的 mitapivat sNDA 的 PDUFA 目標日期定為 2026 年 11 月 1 日。
Agios — sNDA acceptance and PDUFA date↗FDA 受理 sNDA 並給予優先審評
FDA 基於在 16 歲及以上患者中開展的全球 RISE UP II 期和 III 期研究受理補充申請。
Agios — sNDA acceptance and Priority Review↗公佈詳細的 III 期結果
Agios 在 EHA 2026 報告了具有統計學顯著性的血紅蛋白應答，並有進一步分析顯示 mitapivat 可降低輸血負擔。
Agios — RISE UP results at EHA 2026↗公佈 RISE UP III 期頂線結果
RISE UP 達到血紅蛋白應答主要終點和兩個關鍵次要終點，但疼痛危象主要終點未達到統計學顯著性。
Agios — RISE UP Phase 3 topline results↗相關新聞
2026年10月8日
Agios to Host Third Quarter 2026 Financial Results Conference Call and Webcast on November 5 at 8:00 a.m. ET
2026年7月30日Agios Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Update
2026年7月21日Agios Provides Update on Phase 2 Trial of Tebapivat in Sickle Cell Disease
2026年7月7日U.S. FDA Grants Priority Review to Agios’ sNDA for Mitapivat in Sickle Cell Disease
2026年6月29日Agios to Host Second Quarter 2026 Financial Results Conference Call and Webcast on July 30 at 8:00 a.m. ET