ISEMBYLD (apitegromab-mstn) injection
脊髓性肌萎缩症 · 正在接受 SMN 靶向治疗的脊髓性肌萎缩症儿童和成人
SRRK · Scholar Rock
监管认定
完整时间线
5 个里程碑预计 FDA 作出决定
FDA 将已受理的 apitegromab BLA 重新提交的行动日期定为 2026 年 9 月 30 日。
Scholar Rock — BLA acceptance and PDUFA date↗Scholar Rock 确认 FDA 已受理重新提交
获受理申请包含 Catalent Indiana 及第二家美国灌装完成工厂。
Scholar Rock — BLA acceptance and manufacturing update↗Scholar Rock 重新提交 BLA
与 FDA 达成一致后，重新提交资料新增第二家灌装完成工厂和常规安全性更新。
Scholar Rock — Apitegromab BLA resubmission↗FDA 在首个审评周期发出完整回复函
CRL 仅涉及第三方 Catalent Indiana 灌装完成工厂的观察项，未提出其他可批准性问题。
Scholar Rock — Apitegromab Complete Response Letter↗相关新闻
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