Cemdisiran
全身型重症肌无力 · 抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者
REGN · Regeneron Pharmaceuticals
监管认定
完整时间线
4 个里程碑预计 FDA 作出决定
FDA 为按优先审评提交的 cemdisiran NDA 设定 2026 年 11 月目标行动时间；公司尚未披露更具体日期。
Regeneron — Cemdisiran NDA acceptance and PDUFA timing↗FDA 以优先审评受理 NDA
在使用优先审评券后，FDA 以优先审评方式受理 cemdisiran 用于抗 AChR 抗体阳性全身型重症肌无力成人患者的 NDA。
Regeneron — Cemdisiran NDA acceptance↗NIMBLE Phase 3 结果公布
Cemdisiran 单药治疗在 NIMBLE 中达到主要终点和关键次要终点。该试验也评估了 cemdisiran 联合 pozelimab，但美国已提交的 NDA 针对 cemdisiran 单药治疗。
Regeneron — Positive NIMBLE Phase 3 results↗NIMBLE Phase 3 研究启动
NIMBLE 开始在有症状的全身型重症肌无力成人患者中评估 cemdisiran 单药及 cemdisiran-pozelimab 联合方案。
ClinicalTrials.gov — NIMBLE study record (NCT05070858)↗相关新闻
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