Zilurgisertib
进行性骨化性纤维发育不良 · 12 岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者
MIRM · Mirum Pharmaceuticals
监管认定
完整时间线
4 个里程碑预计 FDA 作出决定
FDA 将 zilurgisertib NDA 的 PDUFA 目标行动日期定为 2026 年 9 月 26 日。
Mirum — NDA acceptance, Priority Review and PDUFA date↗公布关键性 PROGRESS 结果
关键性 2 期研究显示，青少年和成人 FOP 患者的异位骨化病灶指标和急性发作活动下降，且无导致停药或减量的不良事件。
Mirum and Incyte — Positive pivotal PROGRESS results↗Mirum 披露 NDA 已获受理并取得项目授权
Mirum 从 Incyte 获得 zilurgisertib 全球独家权利，并确认 FDA 已受理面向 12 岁及以上患者的 NDA 并授予优先审评。
Mirum — Zilurgisertib license and regulatory update↗2 期 PROGRESS 研究启动
PROGRESS 开始在 FOP 成人中评估 zilurgisertib，之后为 NDA 提供关键有效性和安全性数据。
ClinicalTrials.gov — PROGRESS study record (NCT05090891)↗相关新闻
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