Deramiocel (CAP-1002)
杜氏肌营养不良症 · 伴骨骼肌功能受损的杜氏肌营养不良症患者
CAPR · Capricor Therapeutics
完整时间线
4 个里程碑审评延期后预计 FDA 作出决定
FDA 接受包含 HOPE-3 开放标签延长期数据及补充分析的重大修订后，将 deramiocel BLA 的 PDUFA 目标行动日期从 2026 年 8 月 22 日延长至 11 月 22 日。
Capricor — Deramiocel PDUFA extension↗FDA 顾问委员会审议 BLA
FDA 召开细胞、组织和基因疗法顾问委员会审议 deramiocel。对于最初拟申报的心肌病适应症是否具有充分证据，委员会投票结果为 3 票赞成、9 票反对。
Capricor — Second-quarter regulatory update↗FDA 恢复 2 类 BLA 重新提交的审评
FDA 将 Capricor 对此前完整回复函的答复作为 2 类重新提交受理，并设定原始行动日期为 2026 年 8 月 22 日。
Capricor — BLA review resumed↗HOPE-3 公布积极关键性结果
Deramiocel 在 Duchenne 肌营养不良症 Phase 3 HOPE-3 研究中达到上肢功能主要终点。
Capricor — Positive HOPE-3 topline results↗相关新闻
Capricor Therapeutics to Report Third Quarter 2026 Financial Results and Provide Recent Corporate Update on November 10
2026年10月5日Capricor Therapeutics Presents Positive HOPE-3 Open-Label Extension Data on Upper Limb Function in Duchenne Muscular Dystrophy at 2026 World Muscle Society Congress
2026年9月17日Capricor Therapeutics to Present HOPE-3 and HOPE-3 Open-Label Extension Data at 2026 World Muscle Society Congress
2026年8月24日Capricor Therapeutics Announces Extension of PDUFA Target Action Date as FDA Continues Review of Deramiocel BLA
2026年8月13日Capricor Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Corporate Update