PYRUKYND (mitapivat)
镰状细胞病 · 16 岁及以上镰状细胞病患者
AGIO · Agios Pharmaceuticals, Inc.
监管认定
完整时间线
5 个里程碑预计 FDA 作出决定
FDA 将通过加速批准路径提交的 mitapivat sNDA 的 PDUFA 目标日期定为 2026 年 11 月 1 日。
Agios — sNDA acceptance and PDUFA date↗FDA 受理 sNDA 并给予优先审评
FDA 基于在 16 岁及以上患者中开展的全球 RISE UP II 期和 III 期研究受理补充申请。
Agios — sNDA acceptance and Priority Review↗公布详细的 III 期结果
Agios 在 EHA 2026 报告了具有统计学显著性的血红蛋白应答，并有进一步分析显示 mitapivat 可降低输血负担。
Agios — RISE UP results at EHA 2026↗公布 RISE UP III 期顶线结果
RISE UP 达到血红蛋白应答主要终点和两个关键次要终点，但疼痛危象主要终点未达到统计学显著性。
Agios — RISE UP Phase 3 topline results↗相关新闻
2026年10月8日
Agios to Host Third Quarter 2026 Financial Results Conference Call and Webcast on November 5 at 8:00 a.m. ET
2026年7月30日Agios Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Update
2026年7月21日Agios Provides Update on Phase 2 Trial of Tebapivat in Sickle Cell Disease
2026年7月7日U.S. FDA Grants Priority Review to Agios’ sNDA for Mitapivat in Sickle Cell Disease
2026年6月29日Agios to Host Second Quarter 2026 Financial Results Conference Call and Webcast on July 30 at 8:00 a.m. ET