公司资料
Pharming Group 股价、新闻与催化剂
- 股票代码:
- PHAR
- 交易所:
- NASDAQ
- 行业:
- Biotechnology
- 所在地:
- United States
股票表现
9.95 USD (-0.40%)
收盘价
最后更新: 2026年10月1日
—
市值
股价为何变动
截至 2026年10月1日，PHAR 下跌 0.40%，收于 $9.95。当前新闻监测窗口内未发现新的同公司新闻。
公司概览
全球罕见疾病公司
Pharming Group是一家商业阶段的生物制药公司，开发和商业化治疗罕见、衰弱和危及生命的疾病的小分子和生物药物。该公司总部位于荷兰莱顿，在美国和欧洲运营，并在多个国际市场销售两种罕见疾病产品。
RUCONEST用于遗传性血管水肿
RUCONEST是一种用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的静脉注射治疗。Pharming为疾病负担高的患者定位产品，包括那些经历严重或频繁发作或其他按需治疗结果不足的患者。特许经营权现在主要集中在美国市场。
APDS的Joenja
Joenja，或leniolisib，是激活PI3K delta综合征的靶向治疗，PI3K delta综合征是一种由失调的PI3K delta信号引起的罕见原发性免疫缺陷。该产品在美国和不断扩大的国际市场中得到了批准，符合条件的人群因司法管辖区而异。Pharming将商业化与遗传诊断和患者识别计划相结合，旨在找到以前未被识别的APDS患者。
Leniolisib扩展超越APDS
Pharming正在两项涉及更广泛的原发性免疫缺陷和免疫失调的2期研究中评估雷尼奥利西布。一项研究招募了与PI3K delta信号改变相关的遗传定义疾病患者，而另一项研究侧重于常见可变免疫缺陷。该公司预计这两项研究将为更广泛的CVID人群提供单一的注册3期战略。
线粒体疾病管线
纳帕齐酮，前身为KL1333，是Pharming对由线粒体DNA突变引起的原发性线粒体疾病的关键阶段候选药物。FALCON研究正在评估有疲劳和肌肉无力等症状的成人疗法，并代表了该公司在leniolisib特许经营权之外的主要临床计划。
未来催化剂
- 2026年10月24日，FDAPDUFA就某些4至11岁患有APDS的儿童的Joenja sNDA做出了决定。
- 2026年第四季度，与改变的PI3K delta信号相关的遗传定义原发性免疫缺陷的雷尼奥利西布的顶级第2期数据。
- 2026年第四季度CVID中雷尼奥利西布的顶级第2期数据，并有免疫失调。
- 2026年完成对线粒体DNA驱动的原发性线粒体疾病中纳帕齐酮的关键FALCON研究的注册。
近期新闻
新闻标题由机器翻译，详情为英文原文。
- 01
- 02
- 03
- 04
- 05
相似股票
商业成熟度、治疗领域或催化剂模式相近的同行公司。