ISEMBYLD (apitegromab-mstn) injection
脊髄性筋萎縮症 · SMN 標的治療を受けている脊髄性筋萎縮症の小児および成人
SRRK · Scholar Rock
規制上の指定
全タイムライン
5 件のマイルストーンFDA の判断予定
FDA は受理済み apitegromab BLA 再申請のアクション日を 2026 年 9 月 30 日に設定した。
Scholar Rock — BLA acceptance and PDUFA date↗Scholar Rock が再申請受理を確認
受理された申請には Catalent Indiana と米国内の第 2 の充填・仕上げ施設が含まれた。
Scholar Rock — BLA acceptance and manufacturing update↗Scholar Rock が BLA を再申請
FDA との合意後、再申請には第 2 の充填・仕上げ施設と通常の安全性更新が追加された。
Scholar Rock — Apitegromab BLA resubmission↗FDA が初回審査で審査完了通知書を発行
CRL は第三者 Catalent Indiana の充填・仕上げ施設の指摘のみに関連し、その他の承認可能性の懸念は示さなかった。
Scholar Rock — Apitegromab Complete Response Letter↗関連ニュース
Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA)
2026年9月2日Scholar Rock Receives FDA Fast Track Designation for Apitegromab Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) Program as Participant Dosing Commences in Phase 2 FORGE Trial
2026年8月27日Scholar Rock to Present at Upcoming Investor Conferences
2026年8月21日Scholar Rock Provides Update on Global Apitegromab Regulatory Progress Across U.S., Europe, and Japan
2026年8月14日Scholar Rock Reports New Employee Inducement Grants Under Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4)