Cemdisiran
全身型重症筋無力症 · 抗アセチルコリン受容体抗体陽性の全身型重症筋無力症成人患者
REGN · Regeneron Pharmaceuticals
規制上の指定
全タイムライン
4 件のマイルストーンFDA 判断見込み
FDA は、優先審査で提出された cemdisiran NDA について 2026 年 11 月の目標時期を設定しましたが、同社は具体的な日付を開示していません。
Regeneron — Cemdisiran NDA acceptance and PDUFA timing↗FDA が NDA を優先審査で受理
FDA は、優先審査バウチャーの使用後、抗 AChR 抗体陽性の全身型重症筋無力症成人患者を対象とする cemdisiran NDA を優先審査で受理しました。
Regeneron — Cemdisiran NDA acceptance↗NIMBLE Phase 3 結果が報告
Cemdisiran 単剤療法は NIMBLE で主要評価項目および主要な副次評価項目を達成しました。同試験では cemdisiran と pozelimab の併用も評価されましたが、米国で申請された NDA は cemdisiran 単剤療法を対象としています。
Regeneron — Positive NIMBLE Phase 3 results↗NIMBLE Phase 3 試験が開始
NIMBLE は、症候性全身型重症筋無力症の成人患者を対象に、cemdisiran 単剤療法および cemdisiran-pozelimab 併用療法の評価を開始しました。
ClinicalTrials.gov — NIMBLE study record (NCT05070858)↗関連ニュース
Regeneron Announces Investor Conference Presentations
2026年10月30日Regeneron Reports Third Quarter 2026 Financial and Operating Results
2026年10月26日Regeneron Extends Agreement with BARDA to Provide Additional Supply of Ebola Treatment Inmazeb® for U.S. Preparedness
2026年10月25日Libtayo® (cemiplimab) Longer-Term Data Show Increasing and Clinically Meaningful Overall Survival Benefit with Adjuvant Treatment in High-Risk Cutaneous Squamous Cell Carcinoma (CSCC)
2026年10月16日Libtayo® (cemiplimab) Recommended for EU Approval by the CHMP for Updated Dosing Regimen Across All Approved Cancer Types