Zilurgisertib
進行性骨化性線維異形成症 · 12 歳以上の進行性骨化性線維異形成症患者
MIRM · Mirum Pharmaceuticals
規制上の指定
全タイムライン
4 件のマイルストーンFDA の判断予定
FDA は zilurgisertib NDA の PDUFA 目標アクション日を 2026 年 9 月 26 日に設定した。
Mirum — NDA acceptance, Priority Review and PDUFA date↗主要な PROGRESS 結果を発表
主要な第 2 相試験は、FOP の青年・成人で異所性骨化病変指標とフレア活動の低下を示し、中止や減量につながる有害事象はなかった。
Mirum and Incyte — Positive pivotal PROGRESS results↗Mirum が NDA 受理と導入契約を発表
Mirum は Incyte から zilurgisertib の全世界独占権を取得し、12 歳以上を対象とする NDA が優先審査で受理されたと確認した。
Mirum — Zilurgisertib license and regulatory update↗第 2 相 PROGRESS 試験を開始
PROGRESS は FOP 成人で zilurgisertib の評価を開始し、後に NDA の主要な有効性・安全性データを提供した。
ClinicalTrials.gov — PROGRESS study record (NCT05090891)↗関連ニュース
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