Deramiocel (CAP-1002)
デュシェンヌ型筋ジストロフィー · 骨格筋機能障害を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者
CAPR · Capricor Therapeutics
全タイムライン
4 件のマイルストーン審査延長後の FDA 判断見込み
FDA は、HOPE-3 の非盲検延長データと追加解析を含む重要な修正を受理した後、deramiocel BLA の PDUFA 目標日を 2026 年 8 月 22 日から 11 月 22 日へ延長しました。
Capricor — Deramiocel PDUFA extension↗FDA 諮問委員会が BLA を審議
FDA は deramiocel を審議するため、細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会を開催しました。当初提案された心筋症適応について十分なエビデンスがあるかの投票は、賛成 3、反対 9 でした。
Capricor — Second-quarter regulatory update↗FDA が Class 2 BLA 再提出の審査を再開
FDA は、以前の審査完了報告通知に対する Capricor の回答を Class 2 再提出として受理し、当初の審査目標日を 2026 年 8 月 22 日に設定しました。
Capricor — BLA review resumed↗HOPE-3 が良好なピボタル結果を報告
Deramiocel は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした Phase 3 HOPE-3 試験で、上肢機能の主要評価項目を達成しました。
Capricor — Positive HOPE-3 topline results↗関連ニュース
Capricor Therapeutics to Report Third Quarter 2026 Financial Results and Provide Recent Corporate Update on November 10
2026年10月5日Capricor Therapeutics Presents Positive HOPE-3 Open-Label Extension Data on Upper Limb Function in Duchenne Muscular Dystrophy at 2026 World Muscle Society Congress
2026年9月17日Capricor Therapeutics to Present HOPE-3 and HOPE-3 Open-Label Extension Data at 2026 World Muscle Society Congress
2026年8月24日Capricor Therapeutics Announces Extension of PDUFA Target Action Date as FDA Continues Review of Deramiocel BLA
2026年8月13日Capricor Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Corporate Update