PYRUKYND (mitapivat)
鎌状赤血球症 · 16 歳以上の鎌状赤血球症患者
AGIO · Agios Pharmaceuticals, Inc.
規制上の指定
全タイムライン
5 件のマイルストーンFDA の判断予定
FDA は迅速承認経路で提出された mitapivat sNDA の PDUFA 目標日を 2026 年 11 月 1 日に設定した。
Agios — sNDA acceptance and PDUFA date↗FDA が sNDA を優先審査で受理
FDA は 16 歳以上の患者を対象とした国際 RISE UP 第 II 相・第 III 相試験に基づき補足申請を受理した。
Agios — sNDA acceptance and Priority Review↗第 III 相詳細結果を発表
Agios は EHA 2026 で統計学的に有意なヘモグロビン反応と、mitapivat による輸血負担軽減を示す追加解析を報告した。
Agios — RISE UP results at EHA 2026↗RISE UP 第 III 相トップライン結果を発表
RISE UP はヘモグロビン反応の主要評価項目と 2 つの主要副次評価項目を達成したが、疼痛発作の主要評価項目は統計学的有意差に達しなかった。
Agios — RISE UP Phase 3 topline results↗関連ニュース
2026年10月8日
Agios to Host Third Quarter 2026 Financial Results Conference Call and Webcast on November 5 at 8:00 a.m. ET
2026年7月30日Agios Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Update
2026年7月21日Agios Provides Update on Phase 2 Trial of Tebapivat in Sickle Cell Disease
2026年7月7日U.S. FDA Grants Priority Review to Agios’ sNDA for Mitapivat in Sickle Cell Disease
2026年6月29日Agios to Host Second Quarter 2026 Financial Results Conference Call and Webcast on July 30 at 8:00 a.m. ET